Exprimir las células para curar enfermedades: Inicio SQZ Biotech pretende abrir un nuevo camino en la inmunoterapia con su técnica de compresión de la célula.

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SQZ co-fundador y CEO Armon Sharei SM '13 '13 PhD dice que su compañía aprovecha un proceso sencillo - exprimir las células para que puedan ser penetrados por moléculas específicas - para diseñar un conjunto más amplio de funciones de la célula que ha sido posible con los enfoques de terapia génica que han atraído la mayor parte de las inversiones en el campo.

A mediados del próximo año, respaldado por más de $100 millones de dólares en financiación y una colaboración con Roche que podría neto sobre SQZ $1 Inmunoterapias basadas en células, Inmunoterapias basadas en células (VPH)-Inmunoterapias basadas en células. Inmunoterapias basadas en células 1 diabetes.

Los ensayos clínicos serán la verdadera prueba para una tecnología que Sharei cree que puede tener un impacto que cambie la vida en una variedad de tipos de enfermedades..

Los ensayos clínicos serán la verdadera prueba para una tecnología que Sharei cree que puede tener un impacto que cambie la vida en una variedad de tipos de enfermedades.,Los ensayos clínicos serán la verdadera prueba para una tecnología que Sharei cree que puede tener un impacto que cambie la vida en una variedad de tipos de enfermedades.. Los ensayos clínicos serán la verdadera prueba para una tecnología que Sharei cree que puede tener un impacto que cambie la vida en una variedad de tipos de enfermedades. [Los ensayos clínicos serán la verdadera prueba para una tecnología que Sharei cree que puede tener un impacto que cambie la vida en una variedad de tipos de enfermedades.] son sólo el comienzo “.

Un enfoque novedoso

terapias de células T CAR fueron aprobados por el U.S. Food and Drug Administration 2017. Trabajan mediante la extracción de las células T de un paciente, conocido como los soldados del sistema inmune, y la ingeniería genética para atacar a las células cancerosas. Las células T modificadas se inyectan en el paciente. El proceso ha demostrado la notable potencial de la inmunoterapia, pero todavía está siendo refinado, tiene ciertas limitaciones, y puede ser muy caro.

programas de plomo SQZ evitar la ingeniería genética para modular la respuesta inmune a largo plazo. El enfoque actual de la empresa en oncología está en una amplia clase de células conocidas como células presentadoras de antígenos, o APC, que Sharei describe como los “generales del sistema inmune.” APCs pueden instruir a las células T de un paciente para atacar a las células cancerosas mediante la presentación de los antígenos adecuados en su superficie en una función del sistema inmune que se produce naturalmente.

Ingeniería de APC para conducir las respuestas inmunes específicas ha sido una lucha por los investigadores hasta la fecha, pero SQZ ha demostrado que su plataforma ofrece un sencillo, de forma escalable para abordar el problema. La plataforma funciona apretando las células inmunitarias de un paciente a través de canales estrechos en un chip microfluídico, hacer las membranas celulares abrir temporalmente hasta. antígenos asociados a tumores se insertan en las células y, a continuación presente de forma natural en la superficie de la célula, la creación de un APC. Las APCs ingeniería entonces se pueden dar de nuevo al paciente, donde pueden ordenar a las células T del paciente, ya que naturalmente haría, ofreciendo una forma relativamente sencilla para entrenar a las células T para atacar a las células cancerosas.

A la inversa, cuando la tecnología de SQZ se utiliza para apuntar las enfermedades autoinmunes, las células rojas de la sangre pueden ser exprimidos y manipuladas para suprimir una respuesta inmune, Sharei la que dice que podría dar lugar a un enfoque innovador para el tratamiento de enfermedades autoinmunes crónicas como el Tipo 1 diabetes.

Un gran avance inesperado

La tecnología detrás de SQZ fue descubierto fuera de la exasperación tanto como la innovación. Comenzó como un proyecto de investigación en el laboratorio de Klavs Jensen, la Warren K. El profesor Lewis de Ingeniería Química y profesor de ciencias de los materiales e ingeniería en el MIT.

Por más de tres años, investigadores del proyecto intentaron disparar materiales en las células utilizando un dispositivo de microfluidos y un chorro. Las células demostraron ser difíciles de penetrar, menudo desviar lejos de la corriente del chorro, por lo que el equipo comenzó obligando a las células hacia el chorro mediante la constricción de las células a través de canales más pequeños dentro del chip. Eventualmente, el proyecto comenzó a ceder limitada, menudo incontrolable, resultados.

“Fue un proyecto áspera,”Recuerda Sharei, que se unió al proyecto como un estudiante de doctorado cuando era más o menos dos años, mientras que ser co-asesorado por Jensen y Robert Langer, David H. Koch Instituto Profesor. “Había un tiempo cuando no estaba pasando nada. Hemos mantenido golpeando la cabeza contra la pared con la técnica de chorro “.

Un día, el equipo decidió ejecutar las células a través del sistema sin el chorro y se encontró que los biomateriales en el líquido todavía entrado en las células. Fue entonces cuando se dieron cuenta de que la constricción, o apretar, la celda se abre agujeros en las membranas celulares.

El descubrimiento desencadenó una serie de experimentos para mejorar el proceso. En 2013, Sharei, Jensen, y Langer fundada SQZ Biotech compartir la tecnología de compresión celda con otros grupos de investigación. Pero esas colaboraciones no produjeron el tipo de experimentos innovadores Sharei y su equipo estaban esperando.

“Las empresas y los investigadores no estaban realmente utilizando SQZ para las nuevas cosas que podría hacer,Los ensayos clínicos serán la verdadera prueba para una tecnología que Sharei cree que puede tener un impacto que cambie la vida en una variedad de tipos de enfermedades.. “Ellos lo utilizaban por las cosas que ya se podía hacer, sólo para hacerlas mejor. Eso no iba a tener el juego cambiante impacto que imaginamos para ello “.

Así SQZ pivota desde proporcionando una herramienta de laboratorio para el desarrollo de nuevas terapias. Sharei, cuyo trabajo de grado en la electrónica orgánica le había hecho un participante poco probable en el trabajo original de investigación, para empezar, se encontró con su primer trabajo a tiempo completo en la conducción de una empresa con una estrategia única.

"En el momento, la industria de la terapia celular se centra en la terapia muy de células T CAR y edición gen,Los ensayos clínicos serán la verdadera prueba para una tecnología que Sharei cree que puede tener un impacto que cambie la vida en una variedad de tipos de enfermedades.. “Pensamos que eran mucho más potentes y sencillos conceptos para poner en práctica [con SQZ], y usted podría golpear mucho más enfermedades. Esto fue inicialmente un mensaje difícil de transmitir al campo “.

Pero la percepción más amplia de SQZ cambió durante la noche cuando el inicio firmó una asociación con Roche hacia el final de 2015, cual marcada primera inversión de Roche en inmunoterapias basadas en células. Recientemente, después de casi tres años de fomento de la investigación preclínica, Roche anunció una dramática expansión de esa asociación, para incluir más tipos de vehículos blindados en los próximos ensayos clínicos. El acuerdo le da a SQZ $125 millones de dólares en pagos por adelantado y los hitos a corto plazo. Además de eso, SQZ puede recibir pagos por hitos de desarrollo más $1 mil millones del gigante farmacéutico. La colaboración también estipula las dos compañías podrían compartir ciertos derechos comerciales a los productos aprobados en el futuro.

El acuerdo le da a algunos SQZ poder adquisitivo, ya que trata de encontrar un equilibrio entre la búsqueda de iniciativas de investigación internamente, la asociación con otras empresas, y la concesión de licencias a los grupos de investigación fuera.

para Sharei, el investigador que se convirtió en CEO, el objetivo es encontrar el camino correcto para convertir el potencial de SQZ en tratamientos que maximicen el impacto para los pacientes.

“La visión a largo plazo es una empresa que está creando muchos diferentes terapias basadas en células que tienen un impacto en las diferentes áreas de la enfermedad,Los ensayos clínicos serán la verdadera prueba para una tecnología que Sharei cree que puede tener un impacto que cambie la vida en una variedad de tipos de enfermedades.. “Pero lograrlo es todo acerca de ver cómo estos [los primeros ensayos] hacer. Y como aquellos comenzar a mostrar una prueba, podemos ampliar en diferentes áreas de la enfermedad, así como ampliar la huella de nuestros primeros ensayos “.

Fuente: http://news.mit.edu, por Zach Winn