Il primo studio clinico testerà un nuovo approccio al trattamento del morbo di Alzheimer

È stato aperto a Londra il primo studio clinico di un nuovo approccio per modificare la progressione della malattia di Alzheimer, guidati dai ricercatori dell'UCL.

Lo studio è condotto presso l’Istituto nazionale per la ricerca sanitaria (NIHR) Ospedali dell'University College di Londra (UCLH) Struttura di ricerca clinica presso il Centro di neurologia sperimentale Leonard Wolfson a Queen Square, assistito dal Royal Free Hospital.

Il processo, chiamato DISPIADORE, testerà se un farmaco che rimuove una proteina, chiamato componente P dell'amiloide sierica, dal cervello, è utile per i pazienti con malattia di Alzheimer.

La malattia di Alzheimer è la causa più comune di demenza e i sintomi includono perdita di memoria e difficoltà di pensiero, risoluzione dei problemi e linguaggio. La demenza colpisce più di 35 milioni di persone in tutto il mondo, un numero che si prevede quasi raddoppierà ogni anno 20 anni man mano che le popolazioni del mondo sviluppato invecchiano.

Nonostante investimenti multimiliardari e la messa in servizio di numerosi studi clinici su larga scala in passato 20 anni, non sono ancora emersi trattamenti efficaci.

“Dopo una lunga lotta per il finanziamento del nostro diverso approccio al possibile trattamento della malattia di Alzheimer, è entusiasmante aver finalmente avviato lo studio DESPIAD, che è stato reso possibile dal NIHR e dalla Fondazione Wolfson. Ora speriamo che si possa procedere il più rapidamente possibile," ha detto il professor Sir Mark Pepys (Medicina dell'UCL), che ha guidato lo sviluppo del nuovo farmaco.

Quasi tutti i farmaci testati si sono concentrati sugli accumuli anomali di proteine ​​fibrose, noti come placche amiloidi e grovigli neurofibrillari, che sono sempre presenti nel cervello nella malattia di Alzheimer. I farmaci hanno mirato a rimuovere o prevenire la formazione di questi depositi anomali.

Esistono prove evidenti che le proteine ​​che formano le fibre anomale sono strettamente correlate allo sviluppo della malattia, ma nessuno sa con certezza cosa causi direttamente la morte e la perdita delle cellule cerebrali che portano alla demenza..

Il laboratorio del professor Pepys lavora sull'amiloide già da più di 40 anni. Lui e il suo team si sono concentrati su una normalità, proteine ​​non fibrose, chiamato componente P dell'amiloide sierica (LINFA), che è sempre associato alle fibre amiloidi nel corpo. Hanno dimostrato che la SAP contribuisce alla formazione dell'amiloide e alla sua persistenza nei tessuti.

Inoltre, SAP stesso, non correlato al suo ruolo nell'amiloide, danneggia le cellule cerebrali. Il cervello nella malattia di Alzheimer contiene più SAP del normale a causa del legame di SAP con placche e grovigli. È quindi possibile che la SAP causi direttamente la morte delle cellule cerebrali portando alla demenza.

Al fine di prendere di mira SAP e prevenirne gli effetti dannosi, Il professor Pepys, Direttore della Wolfson Drug Discovery Unit presso il Royal Free Campus dell'UCL, sviluppato un farmaco, chiamato miridesap, che rimuove la SAP dal sangue.

In passato Miridesap è stato somministrato a pazienti affetti da varie malattie 18 anni, senza effetti negativi significativi. Perché la SAP non è prodotta nel cervello, rimuovendo le proteine ​​dal sangue con miridesap si rimuove anche tutta la SAP dal cervello e dai depositi di amiloide nel cervello.

Il NIHR, tramite il Centro di ricerca biomedica NIHR presso gli ospedali dell'University College di Londra, ha recentemente finanziato la sperimentazione clinica essenziale necessaria per determinare se il trattamento con miridesap è utile nei pazienti con malattia di Alzheimer.

Lo studio “Deplezione della componente amiloide P sierica nella malattia di Alzheimer”., noto come DISPIAD, è guidato dal professor Martin Rossor (Istituto di Neurologia dell'UCL Queen Square), che è anche il Direttore nazionale del NIHR per la ricerca sulla demenza.

“Abbiamo un disperato bisogno di nuovi bersagli farmacologici per la malattia di Alzheimer e quindi di questo studio, che è un approccio nuovo, deve essere completata al più presto possibile,” ha detto il professor Rossor.

DESPIAD sta reclutando pazienti con malattia di Alzheimer lieve che saranno trattati ciascuno per un anno e testati per verificare i cambiamenti nella struttura e nella funzione del cervello. Il processo durerà circa tre anni. Lo studio è attivo e aperto al reclutamento ma è limitato a 100 partecipanti.

fonte:

http://www.ucl.ac.uk/news/news-articles/1018/111018-virtual-cencerous-tumours