CRISPR открывает двери для нового типа медицины: «Геном хирургии»

В течение нескольких лет, Джим Джонсон и Делэни Ван Рипер может быть среди первых, чтобы извлечь выгоду из редактирования гена CRISPR-cas9, прорыв, который уже произвела революцию исследований биологии и обещает воскресить генную терапию. UC Сан-Франциско врачи, работающие в тесном сотрудничестве с учеными UC Berkeley планируют редактировать свои геномы, чтобы исправить редкие генетические мутации и медленно или остановить прогрессирование их заболеваний. В случае успеха, испытания откроют новую эру «геном хирургии» - точность ориентации генетических дефектов в геноме, используя CRISPR-cas9 настроены для отдельных пациентов. Такая «на заказ» терапия может принести пользу небольших групп людей или семьи с особыми генетическими дефектами, которые никогда не будут решены крупными фармацевтическими компаниями.

Johnsen и его семья, в том числе его дочь Грета, являются носителями редкого расстройства, Лучшие болезни, что огорчает, возможно, тысяч людей по всей стране и приводит к ранней потере зрения и возможной слепоте, так же, как более общий макулярной дегенерации.

Ван Рипер родился с редкой болезнью под названием Шарко-Мари-Тута, которая постепенно разрушает способность самообладания клеток к ретрансляции сообщений между ее мозгом и мышцами, заставляя ее постепенно терять контроль над своими конечностями и ее мышцы к нерациональному.

CRISPR-cas9, изобретен в университете Беркли, может сделать лечение таких заболеваний, если не просто, по крайней мере, просто: с достаточно большим CRISPR инструментов, врачи могут выбрать и выбрать наилучший подход и адаптировать терапию для конкретной генетической мутации.

«Представьте себе мир, где люди идут к врачу, и они получают их геном секвенировали и узнать у них есть генетическое заболевание,»Говорит CRISPR-cas9 изобретатель Дженнифер Даудна, который впервые первые CRISPR приложения в своей лаборатории UC Беркли в 2012. «И вместо того, чтобы говорить им, что они должны жить с этим расстройством, у нас есть технологии, которые действительно могут относиться к ним - возможно, даже вылечить их «.

Doudna цитируется в статье, которая выдвигает на первый план сотрудничества между учеными в Институте инновационного Genomics, совместная исследовательская инициатива UCSF / UC Berkeley, которая стремится расширить CRISPR набор инструментов и сделать редактирование гена CRISPR-cas9 более точным, более эффективным и безопасным. Doudna является исполнительным директором IGI в, а также следователь Медицинского института Говарда Хьюза и Беркли профессор молекулярной и клеточной биологии и химии.

В то время как Johnsen и Ван Рипер еще лечиться, и пожертвовали свои клетки Брюс Конклин в UCSF, где они становятся уговорен в стволовые клетки, которые в настоящее время проходят лечение с CRISPR на основе генной терапии, в идеале, исправить их мутации. После этого успеха в лаборатории, стволовые клетки будут вводиться в глаз, в случае Johnsen в, или мышцы, Дело Ван Рипер в, в надежде облегчить их симптомы.

Исследователи признают, что лучшее заболевание и CMT более простые цели, чем многие генетические заболевания: оба вызваны ткани, которые относительно легко получить доступ. тем не менее, лечения, как это проложит путь для лечения более сложных генетических заболеваний.

«Почти повсеместно, первые цели генома хирургии будет неизлечимых заболеваний, где действительно нет другого выбора,»Говорит Конклин, старший следователь в Гладстон институтов, UCSF профессор медицины и заместитель директора IGI. «Если мы можем рассматривать эти, он откроет дверь к новому типу медицины «.

Источник: HTTP://news.berkeley.edu, Роберт Сандерс