CRISPR inafungua mlango wa aina mpya ya dawa: 'upasuaji wa genome'

Ndani ya miaka michache, Jim Johnsen na Delaney Van Riper wanaweza kuwa miongoni mwa watu wa kwanza kufaidika na uhariri wa jeni wa CRISPR-Cas9, mafanikio ambayo tayari yameleta mapinduzi makubwa katika utafiti wa biolojia na kuahidi kufufua tiba ya jeni. Madaktari wa UC San Francisco wanaofanya kazi kwa karibu na wanasayansi wa UC Berkeley wanapanga kuhariri jenomu zao ili kurekebisha mabadiliko adimu ya jeni na polepole au kusimamisha maendeleo ya magonjwa yao.. Ikiwa imefanikiwa, majaribio yatazindua enzi mpya ya "upasuaji wa jeni" - ulengaji sahihi wa kasoro za kijeni kwenye jenomu., kutumia CRISPR-Cas9 iliyoboreshwa kwa wagonjwa binafsi. Tiba kama hizo "za kawaida" zinaweza kunufaisha vikundi vidogo vya watu binafsi au familia zilizo na kasoro fulani za kijeni ambazo hazitashughulikiwa kamwe na kampuni kubwa za dawa..

Johnsen na familia yake, ikiwa ni pamoja na binti yake Greta, ni wabebaji wa ugonjwa wa nadra, Ugonjwa bora, ambayo huwatesa labda watu elfu moja kote nchini na kupelekea kupoteza uwezo wa kuona mapema na hatimaye upofu, kama vile kuzorota kwa seli ya kawaida zaidi.

Van Riper alizaliwa na ugonjwa adimu unaoitwa Charcot-Marie-Tooth, ambayo polepole huharibu uwezo wa chembe zake za neva kupeana ujumbe kati ya ubongo na misuli yake, kumfanya ashindwe kudhibiti viungo vyake polepole na misuli yake kuharibika.

CRISPR-Cas9, zuliwa katika UC Berkeley, inaweza kutibu magonjwa kama haya, kama si rahisi, angalau moja kwa moja: na kisanduku kikubwa cha kutosha cha CRISPR, madaktari wanaweza kuchagua na kuchagua mbinu bora zaidi na kurekebisha tiba kulingana na mabadiliko mahususi ya kijeni.

"Fikiria ulimwengu ambapo watu huenda kwa daktari, na wanapata mpangilio wa jenomu zao na kujifunza kuwa wana ugonjwa wa kijeni,” anasema mvumbuzi wa CRISPR-Cas9 Jennifer Doudna, ambaye alianzisha maombi ya kwanza ya CRISPR katika maabara yake ya UC Berkeley mwaka 2012. "Na badala ya kuwaambia wanahitaji kuishi na ugonjwa huo, tuna teknolojia ambayo inaweza kuwatibu  -  uwezekano hata kuwaponya."

Doudna amenukuliwa katika makala inayoangazia ushirikiano kati ya wanasayansi katika Taasisi ya Innovative Genomics, mpango wa pamoja wa utafiti wa UCSF/UC Berkeley ambao unatafuta kupanua kisanduku cha zana cha CRISPR na kufanya uhariri wa jeni la CRISPR-Cas9 kuwa sahihi zaidi., ufanisi zaidi na salama. Doudna ni mkurugenzi mtendaji wa IGI, na pia ni mpelelezi wa Taasisi ya Matibabu ya Howard Hughes na profesa wa Berkeley wa baiolojia ya molekuli na seli na kemia..

Wakati Johnsen na Van Riper bado hawajatibiwa, wote wametoa seli zao kwa Bruce Conklin katika UCSF, ambapo zimeshawishiwa kuwa seli shina ambazo sasa zinatibiwa kwa tiba ya jeni inayotegemea CRISPR, kwa hakika, kurekebisha mabadiliko yao. Mara hii ikifanikiwa katika maabara, seli za shina zitadungwa kwenye jicho, katika kesi ya Johnsen, au misuli, katika kesi ya Van Riper, kwa matumaini ya kupunguza dalili zao.

Watafiti wanakiri kwamba ugonjwa Bora na CMT ni malengo rahisi kuliko magonjwa mengi ya kijeni: zote mbili husababishwa na tishu ambazo ni rahisi kufikia. Hata hivyo, matibabu kama haya yatafungua njia ya kutibu magonjwa magumu zaidi ya kijeni.

"Karibu ulimwenguni kote, malengo ya kwanza ya upasuaji wa genome itakuwa magonjwa yasiyoweza kupona, ambapo kwa kweli hakuna chaguo lingine,” anasema Conklin, mpelelezi mkuu katika Taasisi za Gladstone, UCSF profesa wa dawa na naibu mkurugenzi wa IGI. “Kama tunaweza kuwatibu hawa, itafungua mlango wa aina mpya ya dawa.”

Chanzo: http://news.berkeley.edu, na Robert Sanders