ความก้าวหน้าของโรคอัลไซเมอร์จากนักวิทยาศาสตร์ของมหาวิทยาลัยเคมบริดจ์ 'อาจนำไปสู่การทดลองยาในสองปี'

ศาสตราจารย์ เซอร์ คริสโตเฟอร์ ด็อบสัน, ปริญญาโทวิทยาลัยเซนต์จอห์น, เคมบริดจ์. รูปภาพ: คีธ เฮปเปล

นักวิทยาศาสตร์ในเคมบริดจ์และสวีเดนได้เปิดเผยโลกที่แรกในการต่อสู้กับโรคอัลไซเมอร์, ซึ่งอาจนำไปสู่การทดลองยาใหม่ได้ในสองปี. พวกเขาได้พัฒนาวิธีใหม่ในการกำหนดเป้าหมายอนุภาคพิษที่ตกลงว่าเป็นสาเหตุของโรค.

วิธีการพัฒนาที่ มหาวิทยาลัยเคมบริดจ์ และที่มหาวิทยาลัยลุนด์จะเปิดใช้แนวทางใหม่ในการพัฒนายารักษาโรคสมองเสื่อม.

ศาสตราจารย์มิเคเล่ เวนดรุสโคโล, จากภาควิชาเคมีของเคมบริดจ์, กล่าวว่า: “นี่เป็นครั้งแรกที่มีการเสนอวิธีการอย่างเป็นระบบเพื่อไล่ตามเชื้อโรคซึ่งเป็นสาเหตุของโรคอัลไซเมอร์.

จากซ้าย, ศาสตราจารย์ Tuomas Knowles, ศาสตราจารย์ Sir Christopher Dobson และศาสตราจารย์ Michele Vendruscolo. รูปภาพ: คีธ เฮปเปล

“จนกระทั่งเมื่อเร็ว ๆ นี้ นักวิทยาศาสตร์ไม่สามารถตกลงกันได้ว่าสาเหตุมาจากอะไร ดังนั้นเราจึงไม่มีเป้าหมาย. เนื่องจากตอนนี้เชื้อโรคถูกระบุว่าเป็นกลุ่มโปรตีนขนาดเล็กที่เรียกว่าโอลิโกเมอร์, เราสามารถพัฒนากลยุทธ์เพื่อมุ่งเป้าไปที่ยาที่อนุภาคพิษเหล่านี้ได้”

อัลไซเมอร์คือ สาเหตุหลักของภาวะสมองเสื่อม. ทั่วสหราชอาณาจักร, เกี่ยวกับ 850,000 เชื่อว่าผู้คนจะมีชีวิตอยู่กับภาวะสมองเสื่อม - ตัวเลขคาดว่าจะเพิ่มขึ้นมากกว่าหนึ่งล้านคน 2025. ความเสี่ยงจะเพิ่มขึ้นตามอายุ, มีประมาณหนึ่งใน 14 คนที่มีอายุมากกว่า 65 และหนึ่งในหกคนที่มีอายุมากกว่า 80 ได้รับผลกระทบจากภาวะสมองเสื่อม.

อัลไซเมอร์ทำให้เซลล์ประสาทตายและสูญเสียเนื้อเยื่อในสมอง, นำไปสู่การหดตัวอย่างมากเมื่อเวลาผ่านไป. การทำลายล้างทำให้สูญเสียความทรงจำ, บุคลิกภาพเปลี่ยน, และความท้าทายในการดำเนินกิจกรรมในชีวิตประจำวัน.

การสะสมที่ผิดปกติที่เรียกว่าโปรตีนโอลิโกเมอร์ถูกมองว่าเป็นสาเหตุของภาวะสมองเสื่อม. โปรตีนอันธพาลเหล่านี้ก่อตัวเป็นกระจุกในสมอง, ฆ่าเซลล์ประสาทที่แข็งแรง.

“สมองที่แข็งแรงจะมีระบบควบคุมคุณภาพที่สามารถกำจัดโปรตีนจำนวนมากที่อาจเป็นอันตรายได้อย่างมีประสิทธิภาพ, เรียกว่ามวลรวม,ศาสตราจารย์ Vendruscolo กล่าว, ซึ่งเป็นผู้เขียนหลักของบทความที่ตีพิมพ์ในวารสาร PNAS.

“เมื่อเราอายุมากขึ้น, สมองจะไม่สามารถกำจัดสิ่งสะสมที่เป็นอันตรายได้น้อยลง, นำไปสู่โรค.

“มันเหมือนกับระบบรีไซเคิลในครัวเรือน, หากคุณมีระบบที่มีประสิทธิภาพ ความยุ่งเหยิงจะถูกกำจัดในเวลาที่เหมาะสม. ถ้าไม่, แอมป์เป็นเวลาสองชั่วโมงจนกว่ามันจะคายประจุ, คุณสะสมขยะที่คุณไม่ต้องการอย่างช้าๆ แต่มั่นคง. มันเหมือนกันในสมอง.

“การวิจัยของเราขึ้นอยู่กับขั้นตอนแนวคิดหลักในการระบุโปรตีนโอลิโกเมอร์เป็นเชื้อโรค และรายงานวิธีการพัฒนาสารประกอบอย่างเป็นระบบเพื่อกำหนดเป้าหมายพวกมัน. แนวทางนี้ช่วยให้เกิดกลยุทธ์การค้นพบยาใหม่ได้”

รวมถึงทีมวิจัยนานาชาติด้วย ศาสตราจารย์ เซอร์ คริสโตเฟอร์ ด็อบสัน, ปริญญาโทวิทยาลัยเซนต์จอห์น, ผู้ร่วมก่อตั้งศูนย์โรคเข้าใจผิด (ซม).

“การศึกษาแบบสหวิทยาการนี้แสดงให้เห็นว่าเป็นไปได้ที่ไม่เพียงแต่จะพบสารประกอบที่มุ่งเป้าหมายไปที่โอลิโกเมอร์ที่เป็นพิษซึ่งก่อให้เกิดความผิดปกติของระบบประสาท แต่ยังสามารถเพิ่มศักยภาพของพวกมันในลักษณะที่เป็นเหตุเป็นผล," เขาพูดว่า.

“ปัจจุบันทำให้สามารถออกแบบโมเลกุลที่มีผลเฉพาะต่อระยะต่างๆ ของความผิดปกติ เช่น โรคอัลไซเมอร์, และหวังว่าจะแปลงเป็นยาที่สามารถใช้ในสภาพแวดล้อมทางคลินิกได้”

ทีมงานมีความหวังว่าผู้สมัครยารายแรกจะสามารถเข้าถึงการทดลองทางคลินิกได้ภายในเวลาเพียงสองปี.

พวกเขาได้ร่วมก่อตั้งบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพ Wren Therapeutics ในอาคาร Chemistry of Health ในเคมบริดจ์, ซึ่งเปิดเมื่อวันศุกร์ที่ผ่านมา. พันธกิจคือการแปลผลการวิจัยของมหาวิทยาลัยไปสู่วิธีการใหม่ในการวินิจฉัยและรักษาโรคอัลไซเมอร์และความผิดปกติอื่นๆ.

แม้ว่าจะมีประมาณ 400 การทดลองทางคลินิกสำหรับยารักษาโรคอัลไซเมอร์, ยังไม่มีการเจาะจงไปที่เชื้อโรคที่ทำให้เกิดโรค.

วิธีการของทีมขึ้นอยู่กับจลนพลศาสตร์เคมีที่พัฒนาขึ้นในช่วงทศวรรษโดยนักวิทยาศาสตร์ที่นำโดย Prof Tuomas Knowles, ยังเป็นเพื่อนร่วมวิทยาลัยเซนต์จอห์นอีกด้วย, ศ.ด็อบสันและศ.เวนดรุสโคโล, ทำงานที่ศูนย์ใหม่ในเคมบริดจ์, โดยความร่วมมือกับนักวิทยาศาสตร์ที่ Lund University, นำโดยศาสตราจารย์ Sara Linse.

ศาสตราจารย์โนลส์กล่าวว่า: “เนื่องจากกระบวนการรวมเป็นแบบไดนามิกสูง, กรอบของจลนพลศาสตร์ทำให้เราสามารถจัดการกับปัญหานี้ในรูปแบบใหม่และค้นหาแนวทางที่จะหยุดการสร้างสายพันธุ์โปรตีนที่เป็นพิษจากแหล่งที่มาของพวกมัน”

ดร. เดวิด เรย์โนลด์ส, หัวหน้าเจ้าหน้าที่วิทยาศาสตร์จาก Alzheimer’s Research UK, ยังตั้งอยู่ในเคมบริดจ์, บอกกับ Cambridge Independent: “การศึกษานี้สรุปแนวทางที่น่าสนใจในการกำหนดเป้าหมายสิ่งที่คิดว่าเป็นตัวการสำคัญระดับโมเลกุลในโรคอัลไซเมอร์.

“ยังมีงานอีกมากที่จำเป็นในการสร้างโมเลกุลที่สามารถสร้างพื้นฐานของยาใหม่ได้, ดังนั้นจึงเป็นการยากที่จะคาดเดาว่าผลการวิจัยนี้จะใช้เวลานานเท่าใดจึงจะนำไปสู่ยาที่สามารถทดสอบในการทดลองทางคลินิกได้”

ภาวะสมองเสื่อมเป็นภาวะเดียวในลำดับต้นๆ 10 สาเหตุการตายในสหราชอาณาจักรโดยไม่มีการรักษาเพื่อป้องกัน, รักษาหรือชะลอการลุกลาม.

แหล่งที่มา:

http://www.cambridgeindependent.co.uk