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NHS准备提供改变游戏规则的癌症治疗: 卫生服务主管呼吁负担得起的 CAR-T, 它修改免疫系统破坏癌细胞

NHS 正准备将改变游戏规则的癌症治疗快速推进到医院, 其首席执行官曾表示, 呼吁制造商通过设定可承受的价格来提供帮助. 西蒙·史蒂文斯 CAR-T疗法, 已在美国获得许可但尚未在英国获得许可, 今年可能会获批使用. 治疗方法, 这是非常昂贵的, 通过对患者免疫系统的杀伤性 T 细胞进行基因工程来识别和摧毁癌细胞.

在试验中, 他们取得了非凡的成功, 使只有几个月生命的患者进入缓解期.

首例接受 CAR-T 治疗的患者在美国接受治疗 2011. 自那时候起, 数百人接受了治疗.

在美国的费用是 $475,000 (340,000 英镑) 每个病人, 这远远超过了正常的 NHS 上限,即每年 50,000 英镑的寿命终止药物的优质生活.

但史蒂文斯说这是 NHS 必须采用的技术. 与英国制药工业协会交谈, 他呼吁公平的价格.

“NHS 在提供开创性治疗方面有着引以为豪的历史. 在我们庆祝成立 70 周年之际, NHS 比以往任何时候都更加努力地通过采用 CAR-T 疗法等尖端技术并在整个医疗服务中传播创新来挽救生命和改善护理,“ 他说.

“然而, 我们不能单独做到这一点, 我们需要制造商的帮助,以确保我们能够尽可能快速且经济高效地为患者提供这些治疗.

“正在准备制造 CAR-T, NHS 提供的最具创新性的治疗方法之一, 可供患者使用, 但制造商需要设定公平且负担得起的价格,以便所有需要治疗的人都能获得治疗。”

两种针对儿童急性淋巴细胞白血病和成人淋巴瘤的治疗方法已在美国获得批准,并已获得欧洲监管机构的批准.

在许可决定之前, 卫生部已将他们转介给国立卫生研究院 健康 和卓越护理, 这决定了治疗是否具有成本效益. 如果治疗通过了两个障碍, NHS今年可能会采用这项技术.

但制造商的价格并不是唯一的成本. 为患者提供个性化治疗也很昂贵. CAR-T 疗法的工作原理是从患者身上取血并提取 T 细胞, 应该杀死癌细胞但在这些晚期癌症中无法识别它们.

细胞必须被运送到实验室,在那里它们经过基因工程以在其表面产生能够识别癌细胞的受体, 让患者的免疫系统摧毁它们.

“这是一个非常激动人心的时刻,”艾玛·莫里斯说, 伦敦大学学院医院临床细胞和基因治疗教授, 欧洲开放的此类疗法试验数量最多.

“正在开展一系列工作,为英国 NHS 医院的中心制定服务规范,以确定向患者提供这种治疗的要求是什么, 因为它们非常复杂.

“目前我们只交付它们 [在临床试验中] 在英国的两三个中心,由习惯于提供细胞疗法的移植团队运营。”

虽然在试验中取得了惊人的结果, 当免疫系统对重新引入的 T 细胞反应过度时,也有人死亡. 有些病人需要重症监护.

第一种治疗方法是针对血癌. 阿拉斯代尔·兰金, 英国血癌慈善机构 Bloodwise 研究主任, 称 NHS 计划“对于一些癌症患者来说,这是一个非常积极的步骤,他们的生命无法通过医生已经提供的治疗来挽救”.

他回应了史蒂文斯的呼吁,要求制造商提供公平的价格,以允许使用和开发这些疗法. “重要的是要认识到这只是一种全新的癌症疗法的开始,”兰金说.

“虽然这是一个激动人心的时刻, 即使第一种疗法获得批准, 起初只有少数人会以这种方式接受治疗,除非其他形式的有效癌症治疗已被证明无效. 然而,我们可以期待在未来十年内看到 CAR-T 疗法的显着发展。”

研究人员正在研究使疗法适用于其他实体瘤的方法.

查尔斯·斯旺顿教授, 癌症 Research UK 的首席临床医生, 表示“看到 NHS 正在探索癌症患者免疫疗法的最新进展,这令人非常兴奋”.

“CAR-T 细胞疗法在某些特定类型的血癌患者中显示出巨大的希望, 但治疗很复杂, 高度个性化,可能会对某些患者造成严重的副作用,“ 他说.

“对患者自身免疫细胞进行基因改造的过程非常复杂,也非常昂贵. 我们希望制造商能够达成一项协议,以确保尽快为英国患者提供负担得起的医疗服务, 实现长期缓解甚至治愈。”


资源: www.theguardian.com, 通过莎拉·博斯利

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