现在注册

登录

忘记密码

忘记密码? 请输入您的电子邮件地址. 您将收到一个链接,将创建通过电子邮件新密码.

添加后

你必须登录后添加 .

添加问题

您必须登录才能提问.

登录

现在注册

欢迎Scholarsark.com! 您的注册将授予您访问使用该平台的更多功能. 你可以问问题, 做出贡献或提供答案, 查看其他用户以及更多的个人资料. 现在注册!

挤压细胞治疗疾病: 启动SQZ生物技术的目标是在免疫治疗打开一条新的道路,其细胞的压缩技术.

基于细胞的免疫疗法, 这往往涉及到工程细胞激活或抑制免疫系统, 已经交付了一些戏剧性的结果对癌症患者与其他几个选项. 但是,开发这些疗法的复杂过程限制了现场,许多人认为可能是医药强大的新前沿. 采用专有平台和非常规的方法, 启动SQZ生物技术正试图通过简化工程的免疫细胞的过程中,扩大免疫的影响, 从而解锁新的应用程序转换为技术.

阿蒙·沙雷, SQZ Biotech CEO兼创始人. 照片: SQZ生物科技

SQZ联合创始人兼CEO阿蒙Sharei SM '13 '13博士说,他的公司利用一个简单的过程 - 挤压细胞,使他们能够通过特定的分子渗透 - 设计一种更广泛的细胞功能套件相比,一直以来可能与基因治疗方法已经吸引了大量的投资领域.

在明年年中, 通过在支持 $100 万资金,并与罗氏公司合作,可以在净SQZ $1 十亿在药物开发里程碑付款, 启动的目标是开始就针对治疗人乳头状瘤病毒的临床试验 (HPV)-阳性肿瘤. 该公司的下一个潜在疗法的目的是自身免疫性疾病,包括类型 1 糖尿病.

临床试验将是一个技术的真正考验是Sharei认为可以在各种疾病类型的一个改变生活的影响.

“有很多事情SQZ可以做,” Sharei说. “我们认为 [这两个临床方案] 仅仅是个开始“。

的新方法

CAR T细胞疗法是由中美批准. 食品和药物管理局在 2017. 他们通过提取患者的T细胞工作, 被称为免疫系统的士兵, 和基因工程他们来攻击癌细胞. 然后,将改造的T细胞注射回患者. 该过程已经证明免疫疗法的潜力惊人, 但它仍在不断完善之中, 具有一定的局限性, 并且可能是非常昂贵.

SQZ的首席程序避免基因工程来调节长期免疫反应. 该公司目前的重点在肿瘤学是一大类细胞称为抗原提呈细胞, 或装甲运兵车, 这Sharei描述为“免疫系统的将领。” APC可以指导患者的T细胞在自然发生的免疫系统的功能表现在其表面抗原权来攻击癌细胞.

工程装甲运兵车驾驶特异性免疫反应一直是研究人员迄今斗争, 但SQZ已经表明,他们的平台提供了一个简单, 可扩展的方式来解决这个问题. 该平台的工作原理是通过挤压渠道狭窄患者的免疫细胞中的微流控芯片上, 使细胞膜暂时开放. 肿瘤相关抗原被插入到细胞,然后自然存在于细胞表面上, 创建一个APC. 然后将工程APC可以还给病人, 在那里他们可以指导患者的T细胞,他们自然不会, 提供一个相对简单的方法来训练T细胞来攻击癌细胞.

反过来, 当SQZ的技术是用于靶向自身免疫疾病, 红血细胞可以被挤压和操纵,以阻抑一种免疫应答, 这Sharei说,可能会导致一种创新的方法来治疗慢性自身免疫性疾病如类 1 糖尿病.

一个意想不到的突破

背后SQZ该技术被发现了愤怒的多达创新. 它开始在Klavs詹森的实验室的研究项目, 沃伦ķ. 化工刘易斯教授和麻省理工学院材料科学和工程教授.

三年以上, 该项目的研究人员试图使用微流体装置和射流射材料进入细胞. 所述细胞被证明是难以渗透, 往往是从飞机的流偏转离开, 因此球队开始通过芯片内较小的通道收缩所述细胞迫使朝喷射细胞. 最终,该项目开始取得有限, 往往不可控, 结果.

“这是一个粗略的项目,”记住Sharei, 谁加盟项目为博士研究生时,它是大约两岁, Jensen和罗伯特兰格,同时共同建议, 大卫^ h. 科赫研究所教授. “有很长一段时间,当什么也没有发生. 我们不停地翻动我们的头靠在与喷射技术的墙上。”

有一天,团队决定通过运行系统中的细胞,而不喷射,发现在流体生物材料仍然进入细胞. 这时候,他们意识到收缩, 或挤压, 细胞在细胞膜上开一个洞.

这一发现掀起的实验改进过程的字符串. 在 2013, Sharei, 詹森, 和Langer成立SQZ生物共用Cell压榨工艺与其他研究小组. 但这些合作并没有产生 Sharei 和他的团队所希望的那种开创性的实验.

“公司和学者并没有真正将 SQZ 用于它可以做的新事情,” Sharei说. “他们将它用于他们已经可以做的事情, 只是为了让他们做得更好. 那不会产生我们为其设想的改变游戏规则的影响。”

所以 SQZ 从提供实验室工具转向开发新疗法. Sharei, 在有机电子,其本科的工作使他在原有的研究项目开始与一个不太可能的参与者, 发现自己与他的第一份全职工作运行的公司,拥有独特的战略.

“当时, 细胞治疗行业是非常专注于CAR T细胞治疗和基因编辑,” Sharei说. “我们认为有更强大和简单的概念来实现 [与SQZ], 你可以打多了很多疾病. 这是一个初步很难传达给现场的消息“。

但SQZ更广泛的看法一夜之间改变时,启动与罗氏签订了合作伙伴关系朝着结束 2015, 哪一个 在基于细胞的免疫疗法标志着罗氏公司的第一笔投资. 最近, 经过近三年的鼓励临床前研究, 罗氏公司宣布,合作伙伴关系的急剧扩张, 包括更多类型的装甲运兵车在即将到来的临床试验. 这笔交易使SQZ $125 万元预付款和短期的里程碑. 最重要的是, SQZ可能会收到过的发展里程碑付款 $1 十亿从制药巨头. 该合作还规定,两家公司可以共享某些商业权利批准产品的未来.

这笔交易使SQZ一定的消费能力,因为它试图撞击中内部推行研究项目的平衡, 与其他公司合作, 并授权与外部研究组.

对于Sharei, 研究员出身的CEO, 目标是找到正确的路径打开SQZ的潜力转化为治疗,最大限度地提高患者的影响.

“长期愿景是,是创造具有跨越不同疾病的影响许多不同的基于细胞的疗法公司,” Sharei说. “但要真的是所有关于如何看到这些 [早期试验] 做. 而那些开始提供证明, 我们可以扩展到不同的疾病领域,以及扩大我们的早期试验的足迹。”


资源: HTTP://news.mit.edu, 扎克温

关于 玛丽

发表评论