CRISPR öffnet Tür zu neuen Art von Medizin: ‚Genomchirurgie‘

Innerhalb einiger Jahre, Jim Johnsen und Delaney Van Riper kann unter den ersten Bearbeitung profitieren von CRISPR-Cas9 Gen, ein Durchbruch, der bereits revolutioniert biologische Forschung hat und verspricht Gentherapie wieder zu beleben. UC San Francisco Ärzte eng mit UC Berkeley Wissenschaftler planen, ihre Genome zu bearbeiten seltene genetische Mutationen und langsam oder halt Progression ihrer Krankheiten zu korrigieren. Falls erfolgreich, die Zielgenauigkeit der genetischen Defekte im Genom - die Versuche wird eine neue Ära der „Genomchirurgie“ einweihen, CRISPR-Cas9 den einzelnen Patienten mit angepassten. Solche „maßgeschneiderte“ Therapien können kleine Gruppen von Einzelpersonen oder Familien mit bestimmten genetischen Defekten profitieren, die von großen Pharmaunternehmen würden nie angesprochen werden.

Johnsen und seine Familie, einschließlich seine Tochter Greta, sind Träger von einer seltenen Erkrankung, Beste Krankheit, dass befällt vielleicht tausend Menschen bundesweit und führt zu frühem Verlust der Sehkraft und schließlich Erblindung, ähnlich wie die häufige Makula-Degeneration.

Van Riper wurde mit einer seltenen Krankheit namens Charcot-Marie-Tooth geboren, die allmählich zerstört ihre Fähigkeit Nervenzellen Nachrichten zwischen ihrem Gehirn und Muskeln Relais, sie veranlassen, zu langsam verlieren die Kontrolle über ihre Glieder und ihre Muskeln zu verschwenden.

CRISPR-Cas9, an der UC Berkeley erfunden, könnten solche Krankheiten machen die Behandlung von, wenn nicht einfach, zumindest einfach: mit einem ausreichend großen CRISPR Toolbox, Ärzte können den besten Ansatz und schneidern eine Therapie auf die spezifische genetische Mutation wählen, und wählen.

„Stellen Sie sich eine Welt, in den Menschen zum Arzt gehen, und sie bekommen ihr Genom sequenziert und lernen sie eine genetische Störung haben,“, Sagt CRISPR-Cas9 Erfinder Jennifer Doudna, die Pionierarbeit, die ersten CRISPR-Anwendungen in ihrem Labor UC Berkeley in 2012. „Und anstatt sie zu sagen, müssen sie mit dieser Erkrankung leben, wir haben die Technologie, die sie tatsächlich behandeln kann -. möglicherweise sogar heilen“

Doudna wird in einem Artikel zitiert, die die Zusammenarbeit zwischen Wissenschaftlern in dem Innovativen Genomics Institute Highlights, ein Joint UCSF / UC Berkeley Forschungsinitiative, die die CRISPR Toolbox und machen CRISPR-Cas9 Gen Bearbeitung genauer zu erweitern sucht, effektiver und sicherer. Doudna ist Geschäftsführer des IGI, und ist auch ein Howard Hughes Medical Institute Investigator und Berkeley Professor für Molekular- und Zellbiologie und der Chemie.

Während Johnsen und Van Riper noch zu behandelnden, beide haben ihre Zellen zu Bruce Conklin an der UCSF gespendet, wo sie wurden in immer Stammzellen entlockt, die nun mit CRISPR-basierten Gentherapie behandelt werden, um, im Idealfall, korrigieren ihre Mutationen. Sobald diese erfolgreich im Labor, die Stammzellen werden in das Auge injiziert werden,, in Johnsen Fall, oder Muskeln, Van Riper Fall, in der Hoffnung, ihre Symptome zu lindern.

Die Forscher bestätigen, dass Best-Krankheit und CMT sind einfachere Ziele als viele genetische Krankheiten: beide werden von Gewebe verursacht, die relativ einfach zu erreichen sind. Dennoch, Behandlungen wie dies die Art und Weise zur Behandlung komplexer genetischer Erkrankungen ebnen.

„Fast überall, die ersten Ziele der Genomchirurgie wird unheilbare Krankheiten, wo es wirklich keine andere Möglichkeit,,“, Sagt Conklin, ein leitender Ermittler an dem Gladstone Institute, UCSF Professor für Medizin und stellvertretender Direktor des IGI. „Wenn wir diese behandeln können, es wird die Tür zu einer neuen Art von Medizin öffnen.“

Quelle: http://news.berkeley.edu, von Robert Sanders