सीआरआईएसपीआर नई प्रकार की दवा के द्वार खोलता है: 'जीनोम सर्जरी'

कुछ ही वर्षों में, जिम जॉन्सन और डेलाने वान रिपर CRISPR-Cas9 जीन संपादन से लाभान्वित होने वाले पहले लोगों में से हो सकते हैं, एक ऐसी सफलता जिसने पहले ही जीव विज्ञान अनुसंधान में क्रांति ला दी है और जीन थेरेपी को पुनर्जीवित करने का वादा किया है. यूसी बर्कले के वैज्ञानिकों के साथ मिलकर काम कर रहे यूसी सैन फ्रांसिस्को के डॉक्टर दुर्लभ आनुवंशिक उत्परिवर्तन को ठीक करने और उनकी बीमारियों की प्रगति को धीमा करने या रोकने के लिए उनके जीनोम को संपादित करने की योजना बना रहे हैं।. यदि सफल हो, परीक्षण "जीनोम सर्जरी" के एक नए युग का उद्घाटन करेंगे - जीनोम में आनुवंशिक दोषों का सटीक लक्ष्यीकरण, व्यक्तिगत रोगियों के लिए अनुकूलित CRISPR-Cas9 का उपयोग करना. इस तरह की "बेस्पोक" थेरेपी विशेष आनुवंशिक दोष वाले व्यक्तियों या परिवारों के छोटे समूहों को लाभान्वित कर सकती हैं, जिन्हें बड़ी दवा कंपनियों द्वारा कभी भी संबोधित नहीं किया जाएगा।.

जॉन्सन और उसका परिवार, समेत उनकी बेटी ग्रेटा, एक दुर्लभ विकार के वाहक हैं, उत्तम रोग, इससे देश भर में शायद एक हजार लोग प्रभावित हैं और प्रारंभिक दृष्टि हानि और अंततः अंधापन हो जाता है, अधिक सामान्य मैक्यूलर डीजेनरेशन की तरह.

वैन रिपर का जन्म चारकोट-मैरी-टूथ नामक एक दुर्लभ बीमारी के साथ हुआ था, जो धीरे-धीरे उसके तंत्रिका कोशिकाओं की मस्तिष्क और मांसपेशियों के बीच संदेशों को प्रसारित करने की क्षमता को नष्ट कर देता है, जिससे वह धीरे-धीरे अपने अंगों पर नियंत्रण खो देती है और उसकी मांसपेशियां बेकार हो जाती हैं.

CRISPR-Cas9, यूसी बर्कले में आविष्कार किया गया, ऐसी बीमारियों का इलाज संभव है, अगर आसान नहीं है, कम से कम सीधा: पर्याप्त बड़े CRISPR टूलबॉक्स के साथ, डॉक्टर सर्वोत्तम दृष्टिकोण चुन सकते हैं और विशिष्ट आनुवंशिक उत्परिवर्तन के लिए एक थेरेपी तैयार कर सकते हैं.

“एक ऐसी दुनिया की कल्पना करें जहां लोग डॉक्टर के पास जाएं, और वे अपने जीनोम को अनुक्रमित करवाते हैं और सीखते हैं कि उनमें कोई आनुवंशिक विकार है,” CRISPR-Cas9 के आविष्कारक जेनिफर डौडना कहते हैं, जिन्होंने अपनी यूसी बर्कले प्रयोगशाला में पहले सीआरआईएसपीआर अनुप्रयोगों का बीड़ा उठाया 2012. “और उन्हें यह बताने के बजाय कि उन्हें उस विकार के साथ जीने की ज़रूरत है, हमारे पास ऐसी तकनीक है जो वास्तव में उनका इलाज कर सकती है  –  संभवतः उनका इलाज भी कर सकती है।”

डौडना को एक लेख में उद्धृत किया गया है जो इनोवेटिव जीनोमिक्स इंस्टीट्यूट में वैज्ञानिकों के बीच सहयोग पर प्रकाश डालता है, एक संयुक्त यूसीएसएफ/यूसी बर्कले अनुसंधान पहल जिसका उद्देश्य सीआरआईएसपीआर टूलबॉक्स का विस्तार करना और सीआरआईएसपीआर-कैस9 जीन संपादन को अधिक सटीक बनाना है।, अधिक प्रभावी और सुरक्षित. डौडना आईजीआई के कार्यकारी निदेशक हैं, और हॉवर्ड ह्यूजेस मेडिकल इंस्टीट्यूट के अन्वेषक और आणविक और कोशिका जीव विज्ञान और रसायन विज्ञान के बर्कले प्रोफेसर भी हैं.

जबकि जॉन्सन और वैन रिपर का अभी तक इलाज नहीं किया गया है, दोनों ने यूसीएसएफ में ब्रूस कोंक्लिन को अपनी कोशिकाएँ दान कर दी हैं, जहां उन्हें स्टेम सेल बनने के लिए प्रेरित किया गया है, जिनका इलाज अब सीआरआईएसपीआर-आधारित जीन थेरेपी से किया जा रहा है, आदर्श, उनके उत्परिवर्तन को ठीक करें. एक बार यह लैब में सफल हो जाए, स्टेम कोशिकाओं को आंख में डाला जाएगा, जॉन्सन के मामले में, या मांसपेशियां, वैन रिपर के मामले में, उनके लक्षणों को कम करने की आशा में.

शोधकर्ता स्वीकार करते हैं कि बेस्ट रोग और सीएमटी कई आनुवंशिक रोगों की तुलना में आसान लक्ष्य हैं: दोनों ही ऊतकों के कारण होते हैं जिन तक पहुंचना अपेक्षाकृत आसान होता है. फिर भी, इस तरह के उपचार अधिक जटिल आनुवंशिक रोगों के इलाज का मार्ग प्रशस्त करेंगे.

“लगभग सार्वभौमिक रूप से, जीनोम सर्जरी का पहला लक्ष्य असाध्य रोग होंगे, जहां वास्तव में कोई अन्य विकल्प नहीं है,“कॉनक्लिन कहते हैं, ग्लैडस्टोन इंस्टीट्यूट्स में एक वरिष्ठ अन्वेषक, यूसीएसएफ मेडिसिन के प्रोफेसर और आईजीआई के उप निदेशक. “अगर हम इनका इलाज कर सकें, यह एक नई प्रकार की दवा का द्वार खोलेगा।”

स्रोत: एचटीटीपी://news.berkeley.edu, रॉबर्ट सैंडर्स द्वारा