CRISPR打开门，走新型药物: “基因手术”

在几年之内, 吉姆·约翰森和德莱尼范·Riper可能是最先从CRISPR-Cas9基因编辑受益, 这已经彻底改变了生物学的研究，并有望复活基因疗法的突破. 加州大学旧金山分校的医生与加州大学伯克利分校的科学家紧密合作，计划编辑它们的基因组来纠正罕见的基因突变及其疾病的缓慢或停止进展. 如果成功, 本次试验将开创的“基因手术”一个新的时代 - 精密的基因组靶向基因缺陷, 使用CRISPR-Cas9定制个别患者. 这种“定制的”疗法可以惠及永远不会被大型制药公司解决与特定的遗传缺陷的个人或家庭的小团体.

约翰逊和他的家人, 包含 他的女儿葛丽泰, 是一种罕见的疾病的携带者, 贝斯特病, 折磨也许一千人全国，并导致早期视力下降和最终失明, 像比较常见的黄斑变性.

范·Riper天生有一种叫做腓骨肌萎缩罕见病, 逐渐破坏了她的神经细胞的中继她的大脑和肌肉之间信息的能力, 使她慢慢失去她的四肢和脸上的肌肉浪费的控制.

CRISPR-Cas9, 在加州大学伯克利分校发明, 可以使治疗这些疾病, 如果不容易, 至少直白: 有一个足够大的CRISPR工具箱, 医生可以挑选最好的办法，并调整治疗特定基因突变.

“想象一下，一个世界里的人去看医生, 而他们得到他们的基因组测序，并了解他们有遗传性疾病,” CRISPR-Cas9发明者詹妮弗·杜德纳说, 谁率先在她的加州大学伯克利分校的实验室第一CRISPR应用程序 2012. “而不是告诉他们，他们需要住与障碍, 我们实际上可以把他们的技术 - 甚至有可能治愈他们”

Doudna是一篇文章，突出的创新基因组研究所的科学家之间的合作中引述, 寻求联合UCSF /加州大学伯克利分校研究计划扩大CRISPR工具箱，使CRISPR-Cas9基因编辑更精确, 更有效和更安全. Doudna是IGI的执行董事, 并且也是霍华德·休斯医学研究所的研究员和分子大学伯克利分校教授，细胞生物学和化学的.

虽然约翰逊和范·Riper还没有被处理, 双方都捐赠了他们的细胞布鲁斯·康克林在UCSF, 在那里他们被哄骗成为了现在正在使用基于CRISPR基因疗法治疗到干细胞, 理想, 改正自己的基因突变. 一旦成功在实验室, 干细胞将被注入到眼睛, 在约翰逊的情况下，, 或肌肉, 范·Riper的情况下，, 减轻他们的症状的希望.

研究人员承认，贝斯特病和CMT比许多遗传性疾病简单的目标: 两者都被认为是比较容易进入组织引起的. 虽然, 这样的治疗方法铺平了道路用于治疗更复杂的遗传性疾病.

“几乎普遍, 基因组手术的首要目标将是疑难杂症, 那里是真正的没有其他选择,”康克林说：, 在格拉德斯通研究所的高级研究员, 医学教授，加州大学旧金山分校和IGI副主任. “如果我们能够把这些, 它会打开大门的新型药物“。

资源: HTTP://news.berkeley.edu, 由罗伯特·桑德斯