كريسبر يفتح الباب أمام نوع جديد من الأدوية: "جراحة الجينوم"

في غضون بضع سنوات, جيم جونسن وديلاني فان ريبر قد تكون من بين أول المستفيدين من التحرير الجين كريسبر-Cas9, اختراق التي أحدثت ثورة بالفعل بحوث البيولوجيا وعود لإحياء العلاج الجيني. أطباء جامعة كاليفورنيا في سان فرانسيسكو تعمل بشكل وثيق مع علماء جامعة كاليفورنيا في بيركلي خطة لتعديل الجينوم لتصحيح الطفرات الوراثية النادرة وبطء أو وقف تطور أمراضهم. في حال نجاحها, سوف المحاكمات يدشن عهدا جديدا من "جراحة الجينوم" - التي تستهدف دقة عيوب وراثية في الجينات, باستخدام كريسبر-Cas9 مخصصة لكل مريض على حدة. ويمكن لهذه العلاجات "مفصل" تستفيد مجموعات صغيرة من الأفراد أو الأسر التي لديها عيوب وراثية معينة التي لن تكون موجهة من قبل شركات الأدوية الكبرى.

جونسن وعائلته, بما فيها ابنته غريتا, هي حاملة للاضطراب نادر, أفضل المرض, التي تصيب ربما ألف شخص في البلاد، ويؤدي إلى فقدان البصر والعمى المبكر في نهاية المطاف, مثل الكثير من الضمور البقعي أكثر شيوعا.

ولد فان ريبر مع مرض نادر يسمى شاركو ماري توث, الذي يدمر تدريجيا قدرتها الخلايا العصبية "لنقل الرسائل بين الدماغ والعضلات لها, مما أدى إلى إصابتها تفقد رويدا رويدا السيطرة على أطرافها والعضلات لها أن تضيع.

كريسبر-Cas9, اخترع في جامعة كاليفورنيا في بيركلي, يمكن أن علاج هذه الأمراض, إن لم يكن من السهل, على الأقل وضوحا: مع كبيرة بما يكفي الأدوات كريسبر, يمكن للأطباء انتقاء واختيار أفضل نهج وخياط العلاج إلى طفرة جينية محددة.

"تخيل عالما حيث يذهب الناس إلى الطبيب, ويحصلون على الجينوم متسلسلة وتعلم لديهم اضطراب وراثي,"يقول كريسبر-Cas9 مخترع جنيفر دودنا, الذي كان رائدا في تطبيقات كريسبر الأولى لها في مختبر جامعة كاليفورنيا في بيركلي في 2012. "وبدلا من أن تقول لهم انهم بحاجة إلى أن نعيش مع هذا الاضطراب, لدينا التكنولوجيا التي يمكن أن تعالج الواقع عليهم - يحتمل حتى علاجها ".

ونقلت Doudna في مقال يسلط الضوء على التعاون بين العلماء في معهد الجينوم المبتكر, مبادرة بحثية UCSF / جامعة كاليفورنيا في بيركلي المشتركة التي تسعى لتوسيع الأدوات كريسبر وجعل كريسبر-Cas9 التحرير الجين أكثر دقة, أكثر فعالية وأكثر أمانا. Doudna هو المدير التنفيذي لIGI, وهو أيضا محقق معهد هوارد هيوز الطبي وأستاذ بيركلي الجزيئية وبيولوجيا الخلية والكيمياء.

حين يكون جونسن وفان ريبر بعد أن تعامل, وقد تبرعت كل من زنازينهم إلى بروس كونكلين في UCSF, حيث تم أقنع تصبح خلايا الجذعية التي يجري التعامل معها العلاج الجيني القائم على كريسبر ل, من الناحية المثالية, تصحيح الطفرات التي. مرة واحدة وهذا هو النجاح في المختبر, سيتم حقن الخلايا الجذعية في العين, في حالة جونسن ل, أو العضلات, الحالة فان ريبر ل, أملا في التخفيف من حدة أعراضها.

ويعترف الباحثون أن أفضل المرض وCMT أهدافا أبسط من كثير من الأمراض الوراثية: كلاهما الناجمة عن الأنسجة التي هي سهلة نسبيا للوصول إلى. ومع ذلك, والعلاجات مثل هذا يمهد الطريق لعلاج الأمراض الوراثية أكثر تعقيدا.

"تقريبا عالميا, فإن الهدف الأول للجراحة الجينوم يكون الأمراض المستعصية, حيث هناك حقا أي خيار آخر,"يقول كونكلين, محقق بارز في المعاهد جلادستون, أستاذ UCSF الطب ونائب مدير IGI. "اذا تمكنا من علاج هذه, أنها ستفتح الباب أمام نوع جديد من الدواء ".

مصدر: HTTP://news.berkeley.edu, روبرت ساندرز