CRISPR malfermas pordon al nova speco de medicino: 'genoma kirurgio'

Ene de kelkaj jaroj, Jim Johnsen kaj Delaney Van Riper eble estas inter la unuaj profitantaj el CRISPR-Cas9-gena redaktado, trarompo kiu jam revoluciis biologian esploron kaj promesas revivigi genterapion. Kuracistoj de UC San Francisco laborantaj proksime kun UC Berkeley-sciencistoj planas redakti siajn genarojn por korekti maloftajn genetikajn mutaciojn kaj malrapidigi aŭ haltigi progresadon de siaj malsanoj.. Se sukcesa, la provoj inaŭguros novan epokon de "genomkirurgio" - la precizeca celado de genetikaj difektoj en la genaro., uzante CRISPR-Cas9 personecigita al individuaj pacientoj. Tiaj "adaptitaj" terapioj povas profitigi grupetojn de individuoj aŭ familioj kun specialaj genetikaj difektoj, kiuj neniam estus traktitaj de grandaj farmaciaj kompanioj..

Johnsen kaj lia familio, inkluzive lia filino Greta, estas portantoj de malofta malordo, Plej bona malsano, tio afliktas eble mil homojn tutlande kaj kondukas al frua vidperdo kaj eventuala blindeco, tre kiel la pli ofta makula degenero.

Van Riper estis naskita kun rara malsano nomita Charcot-Marie-Tooth, kiu iom post iom detruas la kapablon de ŝiaj nervaj ĉeloj elsendi mesaĝojn inter ŝia cerbo kaj muskoloj, igante ŝin malrapide perdi kontrolon de ŝiaj membroj kaj ŝiaj muskoloj malŝpari.

CRISPR-Cas9, inventita ĉe UC Berkeley, povus fari trakti tiajn malsanojn, se ne facila, almenaŭ rekta: kun sufiĉe granda CRISPR-ilokesto, kuracistoj povas elekti kaj elekti la plej bonan aliron kaj adapti terapion al la specifa genetika mutacio.

“Imagu mondon kie homoj iras al la kuracisto, kaj ili ricevas sian genaron sekvencita kaj lernas ke ili havas genetikan malsanon,”diras CRISPR-Cas9 inventinto Jennifer Doudna, kiu iniciatis la unuajn CRISPR-aplikojn en ŝia UC Berkeley-laboratorio en 2012. “Kaj anstataŭ diri al ili, ke ili devas vivi kun tiu malordo, ni havas la teknologion, kiu efektive povas trakti ilin  –  eble eĉ kuraci ilin.”

Doudna estas citita en artikolo kiu elstarigas la kunlaboron inter sciencistoj en la Noviga Genomics Institute, komuna UCSF/UC Berkeley esplora iniciato kiu serĉas vastigi la CRISPR-ilkeston kaj fari CRISPR-Cas9-genan redaktadon pli preciza., pli efika kaj pli sekura. Doudna estas la administra direktoro de IGI, kaj ankaŭ estas Howard Hughes Medical Institute-enketisto kaj Berkeley-profesoro pri molekula kaj ĉelbiologio kaj pri kemio..

Dum Johnsen kaj Van Riper ankoraŭ devas esti traktitaj, ambaŭ donacis siajn ĉelojn al Bruce Conklin ĉe UCSF, kie ili estis instigitaj fariĝi stamĉeloj, kiuj nun estas traktataj kun CRISPR-bazita genterapio por, ideale, korekti iliajn mutaciojn. Unufoje ĉi tio sukcesas en la laboratorio, la stamĉeloj estos injektitaj en la okulon, en la kazo de Johnsen, aŭ muskoloj, en la kazo de Van Riper, esperante mildigi iliajn simptomojn.

La esploristoj agnoskas, ke Best-malsano kaj CMT estas pli simplaj celoj ol multaj genetikaj malsanoj: ambaŭ estas kaŭzitaj de histoj kiuj estas relative facile alireblaj. Tamen, traktadoj kiel ĉi pavimos la vojon por trakti pli kompleksajn genetikajn malsanojn.

“Preskaŭ universale, la unuaj celoj de genoma kirurgio estos nekuraceblaj malsanoj, kie vere ne ekzistas alia elekto,” diras Conklin, altranga enketisto ĉe la Gladstone Institutoj, UCSF-profesoro pri medicino kaj vicdirektoro de IGI. “Se ni povas trakti ĉi tiujn, ĝi malfermos la pordon al nova speco de medicino.”

Fonto: http://novaĵoj.berkeley.edu, de Robert Sanders