Mbinu hii ya msingi wa RNA inaweza kufanya tiba ya jeni kuwa na ufanisi zaidi

Kuwasilisha jeni zinazofanya kazi kwenye seli ili kuchukua nafasi ya jeni zilizobadilika, mbinu inayojulikana kama tiba ya jeni, ina uwezo wa kutibu aina nyingi za magonjwa. Juhudi za mapema zaidi za kupeleka jeni kwa seli zenye ugonjwa zililenga DNA, lakini wanasayansi wengi sasa wanachunguza uwezekano wa kutumia RNA badala yake, ambayo inaweza kutoa usalama ulioboreshwa na utoaji rahisi.

Wahandisi wa kibaolojia wa MIT sasa wameunda njia ya kudhibiti usemi wa RNA mara tu inapoingia kwenye seli., kuwapa udhibiti sahihi juu ya kipimo cha protini ambacho mgonjwa hupokea. Teknolojia hii inaweza kuruhusu madaktari kurekebisha kwa usahihi matibabu kwa wagonjwa binafsi, na pia inatoa njia ya kuzima jeni haraka, kama ni lazima.

"Tunaweza kudhibiti kwa uwazi sana jinsi jeni tofauti zinavyoonyeshwa,” anasema Jacob Becraft, mwanafunzi aliyehitimu MIT na mmoja wa waandishi wakuu wa utafiti, ambayo inaonekana katika Oct. 16 "Tumefurahishwa na onyesho hili la uchapishaji wa 3-D na jinsi teknolojia zinazoweza kumeza zinaweza kusaidia watu kupitia vifaa vya riwaya vinavyowezesha matumizi ya afya ya rununu. Biolojia ya Kemikali ya Asili. “Kihistoria, matibabu ya jeni yamekumbana na masuala kuhusu usalama, lakini kwa maendeleo mapya katika baiolojia sintetiki, tunaweza kuunda dhana mpya kabisa za ‘matibabu mahiri’ ambazo hujihusisha kikamilifu na seli za mgonjwa mwenyewe ili kuongeza ufanisi na usalama.”

Becraft na wenzake huko MIT wameanzisha kampuni ili kukuza zaidi mbinu hii, kwa kuzingatia awali matibabu ya saratani. Tyler Wagner, mpokeaji wa PhD wa hivi karibuni wa Chuo Kikuu cha Boston, pia ni mwandishi mkuu wa karatasi. Tasuku Kitada, mwandishi wa zamani wa MIT, na Ron Weiss, profesa wa MIT wa uhandisi wa kibaolojia na mwanachama wa Taasisi ya Koch, ni waandishi waandamizi.

Mizunguko ya RNA

Ni tiba chache tu za jeni ambazo zimeidhinishwa kwa matumizi ya binadamu kufikia sasa, lakini wanasayansi wanafanyia kazi na kupima matibabu ya tiba ya jeni kwa magonjwa kama vile anemia ya seli mundu, hemophilia, na ugonjwa wa macho wa kuzaliwa, miongoni mwa wengine wengi.

Kama zana ya matibabu ya jeni, DNA inaweza kuwa ngumu kufanya kazi nayo. Wakati unabebwa na nanoparticles ya syntetisk, chembe lazima zipelekwe kwenye kiini, ambayo inaweza kukosa ufanisi. Virusi ni bora zaidi kwa utoaji wa DNA; hata hivyo, wanaweza kuwa immunogenic, magumu, na gharama kubwa ya kuzalisha, na mara nyingi huunganisha DNA zao kwenye jenomu ya seli yenyewe, kupunguza utumiaji wao katika matibabu ya kijeni.

DNA huathiriwa na uharibifu wa UV, au mRNA, inatoa moja kwa moja zaidi, na isiyo ya kudumu, njia ya kubadilisha usemi wa jeni wa seli. Katika seli zote zilizo hai, mRNA hubeba nakala za habari zilizo katika DNA hadi kwenye seli za seli zinazoitwa ribosomes, ambayo hukusanya protini zilizosimbwa na jeni. Kwa hiyo, kwa kutoa mRNA inayosimba jeni fulani, wanasayansi wanaweza kushawishi utengenezaji wa protini inayotakiwa bila kulazimika kupata chembe chembe za urithi kwenye kiini cha seli au kukiunganisha kwenye jenomu..

Ili kusaidia kufanya tiba ya jeni inayotokana na RNA kuwa na ufanisi zaidi, timu ya MIT iliazimia kudhibiti kwa usahihi utengenezaji wa protini za matibabu mara tu RNA inapoingia ndani ya seli.. Kufanya hivyo, waliamua kurekebisha kanuni za baiolojia sintetiki, ambayo inaruhusu upangaji sahihi wa saketi za DNA za sintetiki, kwa RNA.

Duru mpya za watafiti zinajumuisha kamba moja ya RNA ambayo inajumuisha jeni za protini za matibabu zinazohitajika na jeni za protini zinazofunga RNA., ambayo hudhibiti usemi wa protini za matibabu.

"Kwa sababu ya asili ya nguvu ya urudufishaji, utendakazi wa saketi unaweza kusawazishwa ili kuruhusu protini tofauti kujieleza kwa nyakati tofauti, zote kutoka kwa safu sawa ya RNA,” Becraft anasema.

Hii inaruhusu watafiti kuwasha mizunguko kwa wakati unaofaa kwa kutumia dawa za "molekuli ndogo" ambazo huingiliana na protini zinazofunga RNA.. Wakati dawa kama vile doxycycline, ambayo tayari imeidhinishwa na FDA, huongezwa kwa seli, inaweza kuleta utulivu au kudhoofisha mwingiliano kati ya RNA na protini zinazofunga RNA, kulingana na jinsi mzunguko umeundwa. Mwingiliano huu huamua ikiwa protini huzuia usemi wa jeni la RNA au la.

Katika utafiti uliopita, watafiti pia walionyesha kuwa wanaweza kujenga kiini-maalum kwenye mizunguko yao, ili RNA iwe tu amilifu katika seli lengwa.

Kulenga saratani

Kampuni ambayo watafiti walianza, Matibabu ya Strand, sasa inafanya kazi kurekebisha mbinu hii kwa tiba ya kinga dhidi ya saratani - mkakati mpya wa matibabu ambao unahusisha kuchochea mfumo wa kinga ya mgonjwa kushambulia tumors..

Kwa kutumia RNA, watafiti wanapanga kuunda mizunguko ambayo inaweza kuchagua kuchochea seli za kinga kushambulia tumors, kuifanya iwezekane kulenga seli za uvimbe ambazo zimebadilika hadi sehemu ngumu kufikia za mwili. Kwa mfano, imeonekana kuwa ngumu kulenga seli za saratani, kama vile vidonda vya mapafu, na mRNA kwa sababu ya hatari ya kuvimba kwa tishu za mapafu. Kutumia mizunguko ya RNA, watafiti kwanza hutoa tiba yao kwa aina zinazolengwa za seli za saratani ndani ya mapafu, na kupitia mzunguko wao wa kijeni, RNA ingewasha seli za T ambazo zinaweza kutibu metastases ya saratani mahali pengine kwenye mwili.

"Tumaini ni kupata mwitikio wa kinga ambayo inaweza kuchukua na kutibu metastases iliyobaki katika mwili wote.,” Becraft anasema. "Ikiwa unaweza kutibu tovuti moja ya saratani, basi mfumo wako wa kinga utashughulikia mengine, kwa sababu sasa umejenga mwitikio wa kinga dhidi yake."

Kutumia aina hizi za saketi za RNA, madaktari wangeweza kurekebisha dozi kulingana na jinsi mgonjwa anavyoitikia, watafiti wanasema. Mizunguko hiyo pia hutoa njia ya haraka ya kuzima uzalishaji wa protini ya matibabu katika hali ambapo mfumo wa kinga ya mgonjwa unazidishwa., ambayo inaweza kusababisha kifo.

Katika siku za usoni, watafiti wanatarajia kukuza mizunguko ngumu zaidi ambayo inaweza kuwa ya utambuzi na matibabu - kwanza kugundua shida., kama vile uvimbe, na kisha kuzalisha dawa inayofaa.

Chanzo:

http://na probiotic tunayotumia imeidhinishwa pia, na probiotic tunayotumia imeidhinishwa pia