En primer ensayo clínico probará nuevo enfoque para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer

El primer ensayo clínico del nuevo enfoque para modificar la progresión de la enfermedad de Alzheimer se ha abierto en Londres, dirigido por investigadores de la UCL.

El estudio se lleva a cabo en el Instituto Nacional para la Investigación de la Salud (Ni ः HRI) Hospitales University College de Londres (UCLH) Instalación de Investigación Clínica en el Centro Experimental Neurology Leonard Wolfson en Queen Square, asistida por el Royal Free Hospital.

La prueba, called DESPIAD, pondrá a prueba si un medicamento que elimina una proteína, llamado suero componente amiloide P, del cerebro, es útil para los pacientes con la enfermedad de Alzheimer.

La enfermedad de Alzheimer es la causa más común de demencia y los síntomas incluyen pérdida de memoria y dificultades para pensar, resolución de problemas y lenguaje. La demencia afecta a más de 35 millones de personas en todo el mundo, un número que se espera que casi se duplique cada 20 años a medida que las poblaciones en todo el mundo desarrollado envejecen.

A pesar de las inversiones multimillonarias y la puesta en marcha de muchos ensayos clínicos a gran escala en los últimos 20 años, aún no han surgido tratamientos efectivos.

“Después de una larga lucha por la financiación de nuestro enfoque diferente para el posible tratamiento de la enfermedad de Alzheimer, es emocionante haber comenzado finalmente el ensayo DESPIAD, que ha sido posible gracias al NIHR y la Fundación Wolfson. Ahora esperamos que pueda proceder lo más rápido posible.,” dijo el profesor Sir Mark Pepys (UCL Medicina), que lideró el desarrollo del nuevo fármaco.

Casi todos los medicamentos probados se han centrado en las acumulaciones anormales de proteínas fibrosas, conocidas como placas amiloides y ovillos neurofibrilares, que siempre están presentes en el cerebro en la enfermedad de Alzheimer. Los medicamentos tienen como objetivo eliminar o prevenir la formación de estos depósitos anormales..

Existe buena evidencia de que las proteínas que forman las fibras anormales están estrechamente relacionadas con el desarrollo de la enfermedad, pero en realidad nadie sabe con certeza qué causa directamente la muerte y la pérdida de células cerebrales que conducen a la demencia..

El laboratorio del profesor Pepys trabaja en amiloide desde hace más de 40 años. Él y su equipo se han centrado en una normalidad, proteína no fibrosa, llamado suero componente amiloide P (Activar SAP), que siempre está asociado con fibras amiloides en el cuerpo. Han demostrado que SAP contribuye a la formación de amiloide y su persistencia en los tejidos.

Adicionalmente, SAP mismo, sin relación con su papel en el amiloide, daña las células cerebrales. El cerebro en la enfermedad de Alzheimer contiene más SAP de lo normal debido a la unión de SAP a las placas y ovillos. Por lo tanto, es posible que SAP cause directamente la muerte de las células cerebrales que conducen a la demencia..

Para apuntar a SAP y prevenir sus efectos nocivos, Profesor Pepys, Director de la Unidad de Descubrimiento de Drogas Wolfson en el Royal Free Campus de la UCL, desarrolló una droga, llamado miridesap, que elimina SAP de la sangre.

Miridesap se ha administrado a pacientes con diversas enfermedades en el pasado 18 años, sin efectos adversos significativos. Porque SAP no se hace en el cerebro, la eliminación de la proteína de la sangre con miridesap también elimina todo el SAP del cerebro y de los depósitos de amiloide en el cerebro.

El NIHR, a través del Centro de Investigación Biomédica NIHR en University College London Hospitals, ha financiado recientemente el ensayo clínico esencial necesario para determinar si el tratamiento con miridesap es útil en pacientes con enfermedad de Alzheimer.

El ensayo 'Depleción del componente P amiloide sérico en la enfermedad de Alzheimer', conocido como DESPIAD, está dirigido por el profesor Martin Rossor (Instituto de Neurología UCL Queen Square), quien también es el Director Nacional de NIHR para la Investigación de la Demencia.

“Necesitamos desesperadamente nuevos objetivos farmacológicos para la enfermedad de Alzheimer, por lo que este ensayo, que es un enfoque novedoso, debe completarse lo antes posible,”Dijo el profesor Rossor.

DESPIAD está reclutando pacientes con enfermedad de Alzheimer leve que cada uno sea tratados durante un año y se prueba para los cambios en la estructura y función del cerebro. El ensayo tendrá una duración de unos tres años. El estudio está activo y abierto a la contratación, sino que se limita a 100 Participantes.

Fuente:

http://www.ucl.ac.uk/news/news-articles/1018/111018-virtual-cencerous-tumours