Przełom w chorobie Alzheimera dokonany przez naukowców z University of Cambridge „może doprowadzić do prób leków w ciągu dwóch lat”

Profesor Sir Christopher Dobson, mistrz St John’s College, Cambridge. Obrazek: Keith Heppell

Naukowcy z Cambridge i Szwecji ogłosili pierwszą na świecie walkę z chorobą Alzheimera, co może doprowadzić do prób nowych leków za dwa lata. Opracowali nowy sposób na celowanie w toksyczne cząstki, które obecnie uznano za podstawową przyczynę choroby.

Metoda opracowana w Uniwersytet Cambridge i na Uniwersytecie w Lund umożliwi nowe podejście do opracowywania leków na demencję.

profesora Michele Vendruscolo, z Wydziału Chemii Cambridge, powiedział: „Po raz pierwszy zaproponowano systematyczną metodę zwalczania patogenów – przyczyny choroby Alzheimera –.

Od lewej, profesora Tuomasa Knowlesa, Profesor Sir Christopher Dobson i profesor Michele Vendruscolo. Obrazek: Keith Heppell

„Do niedawna naukowcy nie mogli dojść do porozumienia co do przyczyny, więc nie mieliśmy celu. Ponieważ patogeny zostały zidentyfikowane jako małe skupiska białek znanych jako oligomery, byliśmy w stanie opracować strategię ukierunkowania leków na te toksyczne cząsteczki”.

Alzheimer jest główną przyczyną demencji. W całej Wielkiej Brytanii, o 850,000 Uważa się, że ludzie żyją z demencją – liczba ta ma wzrosnąć do ponad miliona 2025. Ryzyko wzrasta wraz z wiekiem, z około jednym w 14 osoby w wieku powyżej 65 i co szósta osoba w wieku powyżej 80 dotknięty demencją.

Choroba Alzheimera powoduje śmierć komórek nerwowych i utratę tkanki w mózgu, co prowadzi do jego dramatycznego kurczenia się w czasie. Zniszczenie prowadzi do utraty pamięci, zmiany osobowości, i wyzwania w wykonywaniu codziennych czynności.

Nieprawidłowe złogi zwane oligomerami białek są obecnie postrzegane jako prawdopodobna przyczyna demencji. Te nieuczciwe białka tworzą skupiska w mózgu, zabijanie zdrowych neuronów.

„Zdrowy mózg ma system kontroli jakości, który skutecznie pozbywa się potencjalnie niebezpiecznych mas białek, zwane agregatami,” powiedział prof. Vendruscolo, który jest głównym autorem artykułu opublikowanego w czasopiśmie PNAS.

„Jak się starzejemy, mózg staje się mniej zdolny do pozbycia się niebezpiecznych złogów, prowadzi do choroby.

„To jest jak domowy system recyklingu, jeśli masz wydajny system, bałagan zostanie usunięty w odpowiednim czasie. Jeśli nie, nadgodziny, powoli, ale systematycznie gromadzisz śmieci, których nie potrzebujesz. Tak samo jest w mózgu.

„Nasze badania opierają się na głównym koncepcyjnym etapie identyfikacji oligomerów białkowych jako patogenów i przedstawiają metodę systematycznego opracowywania związków ukierunkowanych na nie. Takie podejście umożliwia nową strategię odkrywania leków”.

W skład międzynarodowego zespołu badawczego wchodziły również m.in Profesor Sir Christopher Dobson, mistrz St John’s College, który był współzałożycielem Center for Misfolding Diseases (CMD).

„To interdyscyplinarne badanie pokazuje, że możliwe jest nie tylko znalezienie związków celujących w toksyczne oligomery, które powodują zaburzenia neurodegeneracyjne, ale także racjonalne zwiększenie ich siły działania,zwiększenie konsumpcji produktów o ponad.

„Teraz umożliwia projektowanie cząsteczek, które mają określony wpływ na różne stadia zaburzeń, takich jak choroba Alzheimera, i miejmy nadzieję, że przekształcimy je w leki, które będą mogły być stosowane w środowisku klinicznym”.

Zespół ma nadzieję, że ich pierwsi kandydaci na leki będą mogli przejść badania kliniczne w ciągu zaledwie dwóch lat.

Są współzałożycielami firmy biotechnologicznej Wren Therapeutics w budynku Chemistry of Health w Cambridge, który został otwarty w miniony piątek. Jego misją jest przełożenie badań uniwersyteckich na nowe metody diagnozowania i leczenia choroby Alzheimera i innych zaburzeń nieprawidłowego fałdowania.

Chociaż było ok 400 badania kliniczne leków na Alzheimera, żaden nie celował jeszcze konkretnie w patogeny, które go powodują.

Podejście zespołu opiera się na kinetyce chemicznej opracowanej przez dekadę przez naukowców kierowanych wspólnie przez prof. Tuomasa Knowlesa, także stypendysta w St John's College, prof. Dobson i prof. Vendruscolo, pracuje w nowym centrum w Cambridge, we współpracy z naukowcami z Uniwersytetu w Lund, pod kierunkiem prof. Sary Linse.

— powiedział profesor Knowles: „Ponieważ proces agregacji jest bardzo dynamiczny, ramy kinetyki pozwalają nam podejść do tego problemu w nowy sposób i znaleźć podejście do zatrzymania generowania toksycznych białek u samego źródła”.

doktora Davida Reynoldsa, dyrektor naukowy Alzheimer’s Research UK, również z siedzibą w Cambridge, powiedział Cambridge Independent: „To badanie przedstawia interesujące podejście do ukierunkowania na to, co uważa się za kluczowych molekularnych winowajców choroby Alzheimera..

„Potrzeba jeszcze dużo pracy, aby wygenerować molekuły, które mogłyby stanowić podstawę nowych leków, w związku z tym trudno jest przewidzieć, jak długo może potrwać, zanim te odkrycia doprowadzą do powstania leków, które można będzie przetestować w badaniach klinicznych”.

Demencja jest jedynym stanem na górze 10 przyczyn śmierci w Wielkiej Brytanii bez leczenia, aby temu zapobiec, wyleczyć lub spowolnić jego postęp.

Źródło:

http://www.cambridgeniezależny.co.uk