Den første kliniske utprøvingen av en ny tilnærming til å modifisere utviklingen av Alzheimers sykdom har åpnet i London, ledet av UCL-forskere.

Studien gjennomføres ved Nasjonalt institutt for helseforskning (NIHR) University College London sykehus (UCLH) Klinisk forskningsanlegg ved Leonard Wolfson Experimental Neurology Center på Queen Square, assistert av Det Kongelige Frie Sykehus.

Rettssaken, kalt FORTVITTELSE, vil teste om et medikament som fjerner et protein, kalt serumamyloid P-komponent, fra hjernen, er nyttig for pasienter med Alzheimers sykdom.

Alzheimers sykdom er den vanligste årsaken til demens og symptomene inkluderer hukommelsestap og vansker med å tenke, problemløsning og språk. Demens rammer mer enn 35 millioner mennesker over hele verden – et tall som forventes å nesten dobles hver 20 år som befolkningen over hele den utviklede verden eldes.

Til tross for investeringer på flere milliarder dollar og igangsetting av mange store kliniske studier i det siste 20 år, ingen effektive behandlinger har ennå dukket opp.

«Etter en lang kamp for finansiering av vår forskjellige tilnærming til mulig behandling av Alzheimers sykdom, det er spennende å endelig ha startet DESPIAD-prøven, som er gjort mulig av NIHR og Wolfson Foundation. Vi håper nå det kan gå så raskt som mulig," sa professor Sir Mark Pepys (UCL medisin), som ledet utviklingen av det nye stoffet.

Nesten alle medisiner som er testet har vært fokusert på unormale fibrøse proteinansamlinger, kjent som amyloidplakk og nevrofibrillære floker, som alltid er tilstede i hjernen ved Alzheimers sykdom. Legemidlene har som mål å fjerne eller forhindre dannelsen av disse unormale avleiringene.

Det er gode bevis for at proteinene som danner de unormale fibrene er nært knyttet til utviklingen av sykdommen, men ingen vet faktisk med sikkerhet hva som direkte forårsaker død og tap av hjerneceller som fører til demens.

Laboratoriet til professor Pepys har jobbet med amyloid i mer enn 40 år. Han og teamet hans har fokusert på en normal, ikke-fibrøst protein, kalt serumamyloid P-komponent (SEVJE), som alltid er forbundet med amyloidfibre i kroppen. De har vist at SAP bidrar til dannelsen av amyloid og dets persistens i vevet.

I tillegg, SAP selv, ikke relatert til dens rolle i amyloid, skader hjerneceller. Hjernen ved Alzheimers sykdom inneholder mer SAP enn normalt på grunn av bindingen av SAP til plakk og floker. Det er derfor mulig at SAP direkte forårsaker død av hjerneceller som fører til demens.

For å målrette SAP og forhindre dens skadelige effekter, Professor Pepys, Direktør for Wolfson Drug Discovery Unit ved UCLs Royal Free Campus, utviklet et medikament, kalt miridesap, som fjerner SAP fra blodet.

Miridesap har blitt gitt til pasienter med ulike sykdommer i det siste 18 år, uten signifikante bivirkninger. Fordi SAP lages ikke i hjernen, fjerning av proteinet fra blodet med miridesap fjerner også all SAP fra hjernen og fra amyloidavleiringene i hjernen.

NIHR, via NIHR Biomedical Research Center ved University College London Hospitals, har i det siste finansiert den essensielle kliniske studien som kreves for å avgjøre om miridesap-behandling er nyttig hos pasienter med Alzheimers sykdom.

"Uttømming av serum amyloid P-komponent i Alzheimers sykdom"-forsøket, kjent som DESPIAD, ledes av professor Martin Rossor (UCL Queen Square Institute of Neurology), som også er NIHR nasjonal direktør for demensforskning.

"Vi trenger desperat nye medisinmål for Alzheimers sykdom og så denne studien, som er en ny tilnærming, må fullføres så snart som mulig," sa professor Rossor.

DESPIAD rekrutterer pasienter med mild Alzheimers sykdom som hver vil bli behandlet i ett år og testet for endringer i hjernestruktur og funksjon. Rettssaken vil pågå i rundt tre år. Studiet er aktivt og åpent for rekruttering, men begrenses til 100 deltakere.

Kilde:

http://www.ucl.ac.uk/news/news-articles/1018/111018-virtual-cencerous-tumours